美國FDA批準BioMarin公司對血友病A的基因療法

美國食品和藥物管理局 周四批準了BioMarin製藥公司 BMRN治療嚴重血友病 A的基因療法，該公司表示，為遺傳性出血性疾病患者提供了一種替代定期注射缺失血液蛋白的方法。

該公司將這種一次性療法Roctavian定價為290萬美元。樞軸試驗結果顯示，Roctavian減少了出血事件，但其持久性尚不清楚，該公司說它將包括對健康保險公司的保證。

BioMarin公司說，大多數研究參與者在第三年及以後繼續對基因療法作出反應，它將繼續對他們進行15年的監測。

基因療法使用停用的病毒來傳遞所需的基因，免疫系統將識別並消除第二劑量的療法。

該公司說，它將向所有美國醫療保險公司提供 "擔保"，根據該擔保，如果病人沒有反應，它將報銷批發費用。該公司說，對於在治療後頭四年內停止反應的病人，將按 "比例 "進行報銷。

Roctavian是第一種針對最常見的血友病的基因替代療法，使患者能夠放棄或減少對幫助血液凝固所需的因子蛋白的終生治療，或每月服用較新的抗體藥物。

這家位於加州的公司的股票周四收盤下跌3.6%。

Robert W Baird公司的高級研究分析師Joel Beatty說，對這一批準有相當廣泛的預期，現在人們對吸收情況將如何進行辯論。

Roctavian是由該公司在加州諾瓦托的工廠生產的，它的作用是提供一個缺失基因的功能副本，幫助血友病A患者製造一種被稱為第八因子的凝血蛋白。

"Roctavian的推出一開始可能會有點慢，因為市場上已經有一些有效的治療方案。但長期來看，一次性給藥可能最終會對很多患者產生吸引力，"Beatty補充說。

BioMarin公司的療法將與羅氏公司的 ROHemlibra競爭市場份額，後者是一種抗體藥物，可模擬血友病A患者所缺的凝血蛋白的功能。

Roctavian去年在 歐盟 被批準用於治療血友病A ，並以相同的品牌名稱銷售。

4月，BioMarin公司將Roctavian的年度銷售預測範圍從1億至 2億美元下調至5000萬至 1億美元。

該公司周四表示，它預計在美國大約6500名患有嚴重血友病A的成年人中，約有2500人有資格接受Roctavian的初次批準。

美國大約有16000名血友病A患者，他們缺少第八因子凝血蛋白。